10월 25일 인텔리아 테라퓨틱스(심볼 NTLA)에서 공시한 보도자료를 GPT-3.5 Turbo로 구동되는 씽크풀의 컨텐츠 생성 및 검수 시스템을 통해 요약한 정보입니다.
본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
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인텔리아 테라퓨틱스, 유전성 혈관부종에 대한 연구용 생체 내 크리스퍼 유전자 편집 치료제인 NTLA-2002의 2상 임상시험에서 긍정적인 결과 발표
- 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제인 NTLA-2002는 2상 연구에서 유망한 결과를 보여주었습니다.
- NTLA-2002를 1회 주입한 환자들은 HAE 발작이 현저히 감소한 것으로 나타났습니다.
- 50mg 용량의 NTLA-2002는 11명의 환자 중 8명에서 완전 반응을 보였으며 추가 치료가 필요하지 않았습니다.
- 16주차에 칼리크레인 단백질 수치는 50mg 투여군에서 86% 감소한 반면, 25mg 투여군에서는 55% 감소했습니다.
- 이 결과는 NTLA-2002가 치료 부담을 최소화하면서 HAE의 기능적 치료제가 될 수 있는 가능성을 보여줍니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
인텔리아 테라퓨틱스는 게놈 편집 회사입니다. 이 회사는 CRISPR/Cas9으로 알려진 생물학적 도구를 활용한 치료제 개발에 주력하고 있습니다. CRISPR/Cas9 게놈 편집 시스템은 Cas9 단백질과 가이드 RNA 서열이라는 두 가지 구성 요소를 포함합니다.
[최근실적추이]
- 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제인 NTLA-2002는 2상 연구에서 유망한 결과를 보여주었습니다.
- NTLA-2002를 1회 주입한 환자들은 HAE 발작이 현저히 감소한 것으로 나타났습니다.
- 50mg 용량의 NTLA-2002는 11명의 환자 중 8명에서 완전 반응을 보였으며 추가 치료가 필요하지 않았습니다.
- 16주차에 칼리크레인 단백질 수치는 50mg 투여군에서 86% 감소한 반면, 25mg 투여군에서는 55% 감소했습니다.
- 이 결과는 NTLA-2002가 치료 부담을 최소화하면서 HAE의 기능적 치료제가 될 수 있는 가능성을 보여줍니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
인텔리아 테라퓨틱스는 게놈 편집 회사입니다. 이 회사는 CRISPR/Cas9으로 알려진 생물학적 도구를 활용한 치료제 개발에 주력하고 있습니다. CRISPR/Cas9 게놈 편집 시스템은 Cas9 단백질과 가이드 RNA 서열이라는 두 가지 구성 요소를 포함합니다.
[최근실적추이]