4월 8일 오큐젠(심볼 OCGN)에서 공시한 보도자료를 GPT-3.5 Turbo로 구동되는 씽크풀의 컨텐츠 생성 및 검수 시스템을 통해 요약한 정보입니다.
본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
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오큐젠, 망막색소변성증에 대한 OCU400 유전자 치료제 임상 3상 시험에 대한 미국 FDA 승인 발표
- 오큐젠은 망막색소변성증 유전자 치료 제품인 OCU400의 임상 3상 시험 개시를 위한 FDA 승인을 받았습니다.
- 이 임상시험에는 150명의 참가자가 참여하며, 한 그룹은 RHO 유전자 돌연변이 환자에 초점을 맞추고 다른 그룹은 유전자에 무관한 참가자를 대상으로 합니다.
- 임상시험의 주요 기능적 평가지표는 이동성 개선에 초점을 맞춘 휘도 의존적 내비게이션 평가(LDNA)가 될 것입니다.
- OCU400은 FDA로부터 희귀의약품 및 RMAT 지정을 받았으며 2026년 BLA 승인을 목표로 하고 있습니다.
- 이 치료법은 유전성 망막 질환 환자의 망막 건강과 기능을 목표로 하며, RP 환자에게 희망을 제공합니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
오큐젠(구 히스토제닉스 코퍼레이션)은 안과 질환 치료제 파이프라인의 발견, 개발 및 상용화에 주력하는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 회사는 유전자 치료법, 생물학적 제제 및 저분자 물질을 포함하는 다양한 안과 포트폴리오를 제공하며 다양한 망막 및 안구 표면 질환을 표적으로 삼고 있습니다.
회사는 핵 호르몬 수용체 유전자 NR2E3(OCU400)와 RORA(OCU410)에 기반한 수정 유전자 치료 플랫폼을 활용하여 유전적으로 다양한 유전성 망막 질환과 건성 연령 관련 황반변성(AMD)을 치료하고 있습니다.
- 오큐젠은 망막색소변성증 유전자 치료 제품인 OCU400의 임상 3상 시험 개시를 위한 FDA 승인을 받았습니다.
- 이 임상시험에는 150명의 참가자가 참여하며, 한 그룹은 RHO 유전자 돌연변이 환자에 초점을 맞추고 다른 그룹은 유전자에 무관한 참가자를 대상으로 합니다.
- 임상시험의 주요 기능적 평가지표는 이동성 개선에 초점을 맞춘 휘도 의존적 내비게이션 평가(LDNA)가 될 것입니다.
- OCU400은 FDA로부터 희귀의약품 및 RMAT 지정을 받았으며 2026년 BLA 승인을 목표로 하고 있습니다.
- 이 치료법은 유전성 망막 질환 환자의 망막 건강과 기능을 목표로 하며, RP 환자에게 희망을 제공합니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
오큐젠(구 히스토제닉스 코퍼레이션)은 안과 질환 치료제 파이프라인의 발견, 개발 및 상용화에 주력하는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 회사는 유전자 치료법, 생물학적 제제 및 저분자 물질을 포함하는 다양한 안과 포트폴리오를 제공하며 다양한 망막 및 안구 표면 질환을 표적으로 삼고 있습니다.
회사는 핵 호르몬 수용체 유전자 NR2E3(OCU400)와 RORA(OCU410)에 기반한 수정 유전자 치료 플랫폼을 활용하여 유전적으로 다양한 유전성 망막 질환과 건성 연령 관련 황반변성(AMD)을 치료하고 있습니다.