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(서울=연합뉴스) 조승한 기자 = GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)을 받았다고 18일 밝혔다.

이 질환은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파린 황산염이 축적돼 점진적 손상을 일으킨다.

아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 15세 전후 사망하는 중증질환이다.

양사는 효소가 결핍된 환자에게 효소를 외부에서 만들어서 주입하는 효소대체요법(ERT) 방식의 치료제를 2020년부터 개발해 왔다.

FDA로부터 RPDD 지정을 받으면 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 권리인 '우선심사바우처'를 신청할 수 있다고 회사는 설명했다.

GC녹십자 관계자는 "희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속할 것"이라고 말했다.

shjo@yna.co.kr(끝)