매일 경제

젬백스앤카엘은 국내에서 처음 진행되는 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 임상시험의 첫 환자를 등록했다고 21일 밝혔다.

젬백스에 따르면 지난 20일 서울대학교병원 운영 서울특별시 보라매병원에서 PSP 치료제 GV1001의 2상 임상시험 첫 환자 등록이 완료됐다.

PSP 임상시험은 서울의대 신경과 이지영 교수(서울특별시 보라매병원)를 연구책임자로, 보라매병원을 비롯해 서울대학교병원, 삼성서울병원, 분당서울대학교병원, 경희대학교병원에서 진행된다.

PSP 환자 75명을 대상으로 6개월 동안 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여 해 질환의 중증도 개선 효과 및 안전성을 평가한다.

PSP는 비전형 파킨슨증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 발병 원인은 아직 다 밝혀지지 않았으나 타우 단백질 손상으로 인해 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타나는 등 전형적 신경퇴행성질환인 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사한 부분이 있다.

젬백스는 알츠하이머병 2상 임상시험에서 성공적인 결과를 도출한 GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 가능성을 보고 전임상시험을 진행했다.

그 결과 GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다. GV1001은 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물로, PSP환자의 뇌 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대된다.

임상시험 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수는 “치료제가 없어 많은 환자들이 어려움을 겪고 있는 PSP에 대한 국내 첫 임상시험을 시작하게 돼 기쁘다”라며 “이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 안전성 및 유효성을 과학적으로 확인할 수 있기를 기대한다”라고 말했다.

젬백스 관계자는 “첫 환자가 등록된 만큼 임상 환자 모집에도 속도가 붙을 것으로 기대한다”라며, “치료제가 절실한 환자들에게 빠른 시일 내에 희소식을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 강조했다.