매일 경제

㈜툴젠(대표 이병화, KOSDAQ 199800) 은 2023년 7월 25일 과학기술정보통신부의 “2023년 제2차 유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업 신규과제”에 공동 연구 개발 기업으로 선정되었다고 밝혔다.

연구개발과제명은 “차세대 지질 나노입자 기반 생체 내 유전체 편집기술 개발” 이며, 주관연구개발기관은 이화여자대학교(연구책임자 : 이혁진 교수), 공동연구개발기관으로 툴젠(책임자 : 이재영 이사)과 연세대학교(책임자 : 이준원 교수)가 선정되어 5년간 총 22억원 규모의 연구비를 지원받게 된다.

유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업은 차세대 유전자 치료 핵심 원천기술 및 기반기술 개발을 위해 추진되는 사업으로 ㈜툴젠은 이화여자대학교 및 연세대학교 연구진과 함께 지질나노입자 (lipid nanoparticle; LNP)기반 신규 전달 기술을 개발하게 된다.

LNP는 모더나 및 화이자社의 COVID-19 mRNA 백신의 전달체로 사용되며 어나일럼社(Alnylam)의 간질환 타겟의 LNP기반 RNAi 치료제인 ONPATTRO (patisiran)가 이미 시판되어 안전성 및 유효성이 입증되었다. 하지만, 백신을 제외한 간 이외의 장기로 전달에 용이한 임상적용 된 LNP는 전무하며, 특히, 안구 혹은 신경계 전달이 용이한 LNP의 기술개발은 드물게 이루어지고 있다.   

㈜툴젠 이재영 이사는 “유전자 편집기반 치료제 개발에 있어 효율적인 전달체 확보가 필수적이다”며 “본 과제를 통해 세계적으로 각광받고 있는 지질나노입자 개량을 통하여 효율적으로 안구 및 신경에 유전자 편집 도구를 전달하는 방법을 개발하고자 한다.” 라고 전했다, ㈜툴젠 이병화 대표이사는 ”유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업에 툴젠이 참여할 수 있어 기쁘다.”며 “본 과제를 통해 신규 전달체 확보를 통해 파이프라인 경쟁력을 강화할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
 

㈜툴젠 (ToolGen Inc.)에 대하여 툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동/식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다. 크리스퍼 유전자가위는 유전자교정 기술의 핵심 도구로 세포 내 특정 유전정보를 선택적으로 교정할 수 있기 때문에 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용되고 있다. 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽, 중국, 호주, 일본 등 주요 9개국에서 등록되었으며, 바이엘 등 세계적인 기업들에 라이센싱 아웃 되어 그 경쟁력이 확인된 바 있다.

 

ONPATTRO (patisiran)에 대하여 온파트로는 어나일럼사가 개발한 ATTR (TTR 아밀로이드증) 대상 LNP-RNAi기반 치료제 로서, 첫번째로 FDA승인된 LNP를 활용한 RNAi 치료제 이다.

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