12월 6일 보이저 테라퓨틱스(심볼 VYGR)에서 공시한 보도자료를 GPT-3.5 Turbo로 구동되는 씽크풀의 컨텐츠 생성 및 검수 시스템을 통해 요약한 정보입니다.
본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
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에이비씨바이오, SOD1 근위축성 측삭경화증 유전자 치료 프로그램 개발 후보물질 선정 발표
- 보이저 테라퓨틱스는 SOD1 근위축성 측색 경화증(ALS) 유전자 치료 프로그램의 선도 개발 후보를 선정했다고 발표했습니다. 이 회사는 2025년 중반에 FDA에 임상시험용 신약(IND) 신청서를 제출할 계획입니다.
- 이 주요 후보물질은 SOD1의 발현을 감소시키는 강력한 siRNA 구조와 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있는 트레이서 캡시드를 결합한 것입니다. 한 연구에서 비인간 영장류에 단 한 번의 정맥 투여 후 척수 운동 뉴런에서 SOD1이 73% 감소하는 것으로 나타났습니다.
- 이 후보물질은 척수 및 운동 피질의 다양한 수준에서 SOD1을 효과적으로 녹다운시킬 뿐만 아니라 뉴런과 성상세포의 전이에도 효과가 있음을 입증했습니다. 추가 데이터는 향후 과학 컨퍼런스에서 발표될 예정입니다.
- 또 다른 보이저 SOD1-ALS 후보물질의 이전 데이터에 따르면 마우스 모델에서 생존율이 증가했으며, 일부 동물은 430일 이상 생존한 것으로 나타났습니다.
- 보이저는 이 개발 후보물질이 단 한 번의 정맥 투여로 SOD1을 지속적으로 녹다운시킬 수 있는 잠재력을 제공함으로써 SOD1 돌연변이 루게릭병 치료의 획기적인 진전이 될 수 있다고 믿습니다. 루게릭병은 치료 옵션이 제한적인 진행성 신경 퇴행성 질환으로, 미국에서 약 2만 명의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
보이저 테라퓨틱스는 임상 단계의 유전자 치료 회사입니다. 회사는 중추신경계(CNS) 중증 질환으로 고통받는 환자를 위한 치료법 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 파이프라인은 진행성 파킨슨병, 단일성 근위축성 측삭 경화증(ALS), 헌팅턴병, 프리드리히 운동실조증, 전측두엽 치매/알츠하이머병, 중증 만성 통증 등 CNS 적응증에 대한 프로그램으로 구성되어 있습니다.
- 보이저 테라퓨틱스는 SOD1 근위축성 측색 경화증(ALS) 유전자 치료 프로그램의 선도 개발 후보를 선정했다고 발표했습니다. 이 회사는 2025년 중반에 FDA에 임상시험용 신약(IND) 신청서를 제출할 계획입니다.
- 이 주요 후보물질은 SOD1의 발현을 감소시키는 강력한 siRNA 구조와 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있는 트레이서 캡시드를 결합한 것입니다. 한 연구에서 비인간 영장류에 단 한 번의 정맥 투여 후 척수 운동 뉴런에서 SOD1이 73% 감소하는 것으로 나타났습니다.
- 이 후보물질은 척수 및 운동 피질의 다양한 수준에서 SOD1을 효과적으로 녹다운시킬 뿐만 아니라 뉴런과 성상세포의 전이에도 효과가 있음을 입증했습니다. 추가 데이터는 향후 과학 컨퍼런스에서 발표될 예정입니다.
- 또 다른 보이저 SOD1-ALS 후보물질의 이전 데이터에 따르면 마우스 모델에서 생존율이 증가했으며, 일부 동물은 430일 이상 생존한 것으로 나타났습니다.
- 보이저는 이 개발 후보물질이 단 한 번의 정맥 투여로 SOD1을 지속적으로 녹다운시킬 수 있는 잠재력을 제공함으로써 SOD1 돌연변이 루게릭병 치료의 획기적인 진전이 될 수 있다고 믿습니다. 루게릭병은 치료 옵션이 제한적인 진행성 신경 퇴행성 질환으로, 미국에서 약 2만 명의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
보이저 테라퓨틱스는 임상 단계의 유전자 치료 회사입니다. 회사는 중추신경계(CNS) 중증 질환으로 고통받는 환자를 위한 치료법 개발에 주력하고 있습니다. 회사의 파이프라인은 진행성 파킨슨병, 단일성 근위축성 측삭 경화증(ALS), 헌팅턴병, 프리드리히 운동실조증, 전측두엽 치매/알츠하이머병, 중증 만성 통증 등 CNS 적응증에 대한 프로그램으로 구성되어 있습니다.