12월 18일 Lexeo Therapeutics Inc.(심볼 LXEO)에서 공시한 보도자료를 GPT-3.5 Turbo로 구동되는 씽크풀의 컨텐츠 생성 및 검수 시스템을 통해 요약한 정보입니다.
본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
Lexeo Therapeutics Inc., PKP2 부정맥성 심근병증(ACM) 유전자 치료제 후보물질 LX2020에 대해 FDA 패스트트랙 및 희귀의약품 지정 승인 받아
- Lexeo Therapeutics Inc.는 PKP2 유전자 돌연변이로 인한 부정맥성 심근병증(ACM)을 치료하기 위한 유전자 치료 후보물질인 LX2020에 대해 FDA로부터 신속심사 및 희귀의약품 지정을 받았습니다.
- 이번 지정은 승인된 치료법이 없는 흔한 유전성 심혈관 질환인 PKP2-ACM으로 고통받는 환자를 위한 잠재적인 일회성 치료 옵션을 개발하는 것이 중요하다는 점을 강조합니다.
- 회사는 성인 PKP2-ACM 환자를 대상으로 52주 동안 LX2020의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 임상 1/2상 시험인 HEROIC-PKP2를 실시할 계획입니다.
- LX2020은 두 개의 증량 코호트에서 1회 정맥 주입 방식으로 투여되며, 초기 임상시험 종료 후 4년 동안 장기적인 안전성과 효능을 평가할 예정입니다.
- FDA의 희귀의약품으로 지정되면 시장 독점권, 신청 수수료 면제, 세금 공제 등의 혜택이 주어지며, 패스트트랙으로 지정되면 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하는 신약에 대한 검토 절차를 신속히 진행하기 위해 FDA와 더 자주 소통할 수 있습니다.
[보도자료 원본 보기]
- Lexeo Therapeutics Inc.는 PKP2 유전자 돌연변이로 인한 부정맥성 심근병증(ACM)을 치료하기 위한 유전자 치료 후보물질인 LX2020에 대해 FDA로부터 신속심사 및 희귀의약품 지정을 받았습니다.
- 이번 지정은 승인된 치료법이 없는 흔한 유전성 심혈관 질환인 PKP2-ACM으로 고통받는 환자를 위한 잠재적인 일회성 치료 옵션을 개발하는 것이 중요하다는 점을 강조합니다.
- 회사는 성인 PKP2-ACM 환자를 대상으로 52주 동안 LX2020의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 임상 1/2상 시험인 HEROIC-PKP2를 실시할 계획입니다.
- LX2020은 두 개의 증량 코호트에서 1회 정맥 주입 방식으로 투여되며, 초기 임상시험 종료 후 4년 동안 장기적인 안전성과 효능을 평가할 예정입니다.
- FDA의 희귀의약품으로 지정되면 시장 독점권, 신청 수수료 면제, 세금 공제 등의 혜택이 주어지며, 패스트트랙으로 지정되면 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하는 신약에 대한 검토 절차를 신속히 진행하기 위해 FDA와 더 자주 소통할 수 있습니다.
[보도자료 원본 보기]