본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
- 인텔리아 테라퓨틱스는 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 한 NTLA-2002의 긍정적인 1상 중간 데이터를 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨에 발표했습니다.
- NTLA-2002를 1회 투여한 결과 월별 HAE 발작률이 평균 95% 감소했으며 환자 10명 중 9명은 발작이 없는 상태를 유지했습니다.
- NTLA-2002는 모든 용량 수준에서 내약성이 우수하여 HAE의 잠재적 치료제로서의 가능성을 보여주었습니다.
- 인텔리아는 올해 말 임상 1상 및 2상 결과의 연장 추적 관찰 결과를 발표하고 2024년 하반기에 글로벌 중추 연구를 시작할 계획입니다.
- 이는 NEJM에 발표된 초기 임상 데이터를 통해 유전자 편집 플랫폼이 인간 건강에 미치는 잠재적 영향을 강조한 두 번째 Intellia의 생체 내 CRISPR 기반 프로그램입니다.
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[기업개요]
인텔리아 테라퓨틱스는 게놈 편집 회사입니다. 이 회사는 CRISPR/Cas9으로 알려진 생물학적 도구를 활용한 치료제 개발에 주력하고 있습니다. CRISPR/Cas9 게놈 편집 시스템은 Cas9 단백질과 가이드 RNA 서열이라는 두 가지 구성 요소를 포함합니다.