매일 경제

 "임상경험, 자금력 풍부한 빅파마에 조기 기술이전 계획"
미국서 특허 저촉심사 중…"특허 문제, 해결 가능"

이병화 툴젠 대표이사.(더바이오 자료)

[더바이오 이영성 기자] "비임상단계에서 기술이전시켜 임상1상에 진입하는 게 목표입니다."

툴젠이 지난 달 미국 식품의약국(FDA)에 샤르코-마리-투스병(CMT)에 대한 유전자교정 후보물질 'TGT-001'의 희귀의약품 지 정(ODD) 신청서를 제출했다. 설립 이래 글로벌 임상 준비를 위한 첫 본격 행보다. 

툴젠의 상업화 계획의 핵심은 기술수출(라이선싱 아웃)이다. 자금력과 임상경험, 마케팅력까지 풍부한 다국적제약사에 TGT-001을 기술수출한 뒤 1상부터 임상이 진행되도록 한다는 게 우선 목표다. 물론 전략적으로 직접 임상1상을 진행하면서 기술수출을 성사시키는 것도 옵션 중 하나가 된다. 

이병화 툴젠 대표이사는 27일 <더바이오>와 인터뷰에서 "툴젠은 기본적으로 기술수출 혹은 공동투자 형태로 임상단계를 진행시키려 한다"며 "현 상황에서 빅파마와 협상력을 끌어올리기 위한 사전 준비를 진행 중"이라고 밝혔다. 

유전자교정은 체내 문제가 되는 유전자를 편집해 질병을 치료한다는 개념으로 이른바 '유전자가위'로도 불린다. TGT-001은 툴젠의 치료제 후보 파이프라인 중 개발 속도가 가장 진척돼있다.

ODD는 환자가 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도이다. 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제와 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.

비임상 중인 TGT-001은 랫과 마우스실험에서 효능 등을 확인했다. 현재 원숭이를 통한 NHP(Non-Human Primate) 연구를 진행 중이다. 유전자치료제에 속하는 만큼 비싼 비용을 줄이는 등의 경쟁력을 높이기 위한 작업 중에 있다. 

이 대표는 "임상 준비를 위한 상세 전략을 수립 완료한 상태"라며 "전략의 핵심은 TGT-001의 위험요소는 최소화하고, 상업화 시 수익성을 극대화하는 것"이라고 밝혔다. 이를 통해 임상 성공과 조기 기술이전 가능성을 높일 것이라는 게 그의 관측이다. 

이 대표는 "세부적으로 빅파마와 협상을 위해 현재 TGT-001 체내 전달방식이나 비용 등 최적의 디자인을 다듬고 있다"면서 "비임상 단계에서 빅파마에 기술이전시키는 게 가장 큰 목표이다"고 강조했다. 툴젠은 글로벌 최고 수준의 의약품위탁개발생산업체(CDMO)들과 계약 전 최종 협의를 진행하고 있다. 

이 대표는 이어 "해외 경쟁기업들이 유전자 가위 경쟁업체를 소개할 때 툴젠이 매번 포함된다"면서 "아직 세계시장서 크리스퍼 원천 치료제는 없지만, 올해 말에서 내년 초 출시를 예측하는 미국 버텍스 파마슈티컬스사가 개발한 유전성 빈혈치료제 엑사셀을 통해 툴젠의 파이프라인에 빅파마들의 관심이 고조될 것"이라고 말했다. 엑사셀은 현재 최초의 크리스퍼 기술을 사용한 유전자 교정 치료제가 될지 관심을 모으고 있는 상황이다.   

TGT-001의 타깃인 CMT는 유전성 말초신경질환이다. 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보인다. 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유전자 서열 중복으로 단백질이 과발현됨에 따라 나타나는 CMT1A형이다. 아직 근본적 치료법이 없기 때문에 의료적 미충족수요가 상당히 높다. 

TGT-001은 툴젠의 유전자 가위 플랫폼인 '크리스퍼 카스나인(CRISPR-Cas9)' 시스템을 통해 PMP22의 과발현을 정상수준으로 조절하는 기술을 바탕으로 CMT1A의 근본 원인 교정, 완치를 목표로 하고 있다. 


이병화 툴젠 대표이사가 와 인터뷰를 하고 있다.(더바이오 자료)

툴젠은 현재 크리스퍼 카스나인 원천특허를 기반으로 한 특허 수익화 사업도 진행 중이다. 미국과 유럽, 중국, 일본, 인도, 캐나다 등에 약 60여건을 출원(29건 등록 포함)했다. 

미국서는 현재 저촉심사가 진행 중이다. 이 대표는 "만약 (저촉심사 결과) 타사 특허가 필요한 상황일 경우, 툴젠의 원천 특허 포트폴리오를 바탕으로 서로 크로스-라이선스가 가능하기 때문에 특허 이슈로 인해 약이 출시되지 못할 이유는 없고, 충분히 해결 가능하다"고 판단했다. 

의약품 출시는 특허여부와는 별개로 진행되는 부분이다. 저촉심사에서 승소한다면, 특허문제를 해결함과 동시에 다른 기업 등에 대해 툴젠이 소유한 진핵세포에 대한 크리스퍼 카스나인을 치료제에 적용하는 원천특허 기술료를 받을 수 있다. 

툴젠은 현재 총 7종의 치료제 파이프라인을 보유하고 있다. 그 외 실제로 디스커버리(discovery) 단계에 있는 프로그램도 있다.

파이프라인은 크게 체내에 유전자가위를 직접 주입해 타깃 조직에서 유전자교정을 유도하는 'in vivo'와 체외서 세포치료제에 유전자 교정을 유도한 후 이를 체내 주입해 치료효과를 내는 'ex vivo' 프로그램으로 구분된다.  

TGT-001은 in vivo에 속한다. 이밖에도 습성황반변성 및 wAMD 안구질환 치료물질 1종, 간조직 질환 치료물질 2종 등이 있다. 

Ex vivo 치료물질로는 면역항암치료제인 CAR-T와 CAR-NK의 치료 효능을 유전자가위를 통해 증진시킨 것이 있다. 현재 공동연구 중으로 협력사를 통해 현재 호주, 중국 임상진입을 앞두고 있다. 아울러 중간엽줄기세포(MSC)를 이용한 줄기세포 치료제의 효능을 유전자가위로 증진시킨 치료물질도 있다. 현재 동물모델서 치료 효능 개념정립 단계에 있다. 

그외 유전자중복(PLP1 gene) 질병인 PMD(Pelizeus-Merzbacher Desease) 치료제 개발을 위해 현재 후보물질 발굴 과정에 있다. 해외 전문 연구그룹과 공동개발을 진행 중이다. 

이 대표는 "유전자가위를 통한 치료제 개발은 본격적인 상업 임상에 들어갈 시기"라며 "CAR-NK 등 면역세포치료제나 유전자치료제를 업그레이드 시켜줄 수 있는 것이 바로 유전자가위다"라고 강조했다. 


이병화 툴젠 대표이사가 와 인터뷰를 하고 있다.(더바이오 자료)
종자사업도 툴젠에 빼놓을 수 없는 매출 창구다. 툴젠은 이를 위해 최근 오송첨단의료복합단지 내 연면적 1500평 규모의 R&D센터를 준공해 유전자가위 관련 기술 확장 및 사업화지원에도 나섰다. 종자사업본부가 입주한 상태이고, 부지면적이 충분해 향후 동물실험을 포함한 치료제 관련 시설도 확충할 수 있을 것으로 보고 있다.

이 대표는 "종자사업본부는 유전자교정 기술을 이용해 새로운 고부가가치 유전자원(종자)을 개발하고 있다"며 "개발한 종자를 북남미, 중국, 중앙아시아 등의 파트너와 협의해 현지 유전자교정 종자 규정에 따라 생산판매를 하고자 한다"고 말했다. 이어 "2~3년내로 현지 종자사업이 가능할 것으로 기대하고 있는 상황"이라며 "다만 우리나라는 유전자교정 종자를 여전히 GMO로 간주하고 있어 당분간 국내사업을 진행할 수 없다는 게 안타깝다"고 아쉬움을 내비치기도 했다.  

툴젠의 현재 매출 구조에선 특허 기술이전 사업이 가장 큰 비중을 차지한다. 매출액 가운데, 등록된 특허를 기반으로 한 라이선싱 아웃(몬산토, 키진, 서모피셔 등) 비중이 60% 이상이 된다. 

이 대표는 "미국 특허가 정리되지 않은 상황이라 LO의 사업범위를 한정했고, 초기 단계에 성사시켜 아직 활발한 매출 발생 구조는 아니"라며 "다만 지난해 사업개발실에 BD(Business Development, 사업개발) 전문가를 영입했고, 조직을 강화해나가고 있어 LO 성과를 내며 매출을 일으킬 수 있도록 목표를 수립하고 있다"고 밝혔다. 

이 대표는 "중장기적으로 툴젠은 크리스퍼 원천기술로 치료제와 농업분야서 가치를 창출하고자 한다"며 "치료제 분야는 조기 기술이전으로 얻은 수익을 R&D에 재투자해 새로운 파이프라인을 확대해 나가는 선순환구조를 구축하려 한다"고 강조했다. 이어 "종자 분야는 해외서 종자를 재배 생산해 판매하거나 유용한 물질을 추출해 가공품을 판매하는 사업, 개발종자의 라이선싱으로 수익을 창출하려 한다"고 덧붙였다.

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*상기 (보도)자료는 주식회사 더바이오를 통해 2023.10.27 08:25 게재된 기사(https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=1077)입니다. 
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