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- 스토케 테라퓨틱스는 미국 뇌전증 학회(AES) 2023 연례 회의에서 자사의 약물 STK-001이 드라베 증후군을 앓고 있는 어린이와 청소년에게 도움이 된다는 임상 데이터를 발표했습니다.
- 이 임상 연구에 따르면 STK-001은 2~18세 환자의 발작을 감소시키고 인지 및 행동을 개선하여 잠재적으로 질병을 개선할 수 있는 것으로 나타났습니다.
- STK-001 임상시험에 참여한 72명의 환자를 분석한 결과, 뇌에 약물이 더 많이 노출될수록 발작이 더 많이 감소하는 것으로 나타났습니다.
- 그러나 드라베 증후군에 대한 2년간의 자연사 연구 결과, 현존하는 최고의 항경련제 치료에도 불구하고 환자들은 경련 발작 빈도가 의미 있게 개선되지 않았고 인지 및 행동 격차가 악화되는 것으로 나타났습니다.
- 이러한 연구 결과는 드라베 증후군을 치료하기 위해 발작과 질환의 인지 및 행동 저하 측면을 모두 해결할 수 있는 새로운 접근 방식이 시급히 필요하다는 점을 강조합니다.
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[기업개요]
스토크 테라퓨틱스는 생명공학 회사입니다. 회사는 단백질 발현을 상향 조절하여 중증 유전 질환의 근본 원인을 치료하는 데 주력하고 있습니다. 리보핵산(RNA)을 표적으로 하고 전구체-메신저 RNA(pre-mRNA) 스플라이싱을 조절하여 필요한 곳에 적절한 특이성을 가지고 단백질 발현을 정상에 가까운 수준으로 상향 조절하는 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 의약품을 개발하고 있습니다.