본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
- Neurogene Inc는 4분기 및 2023년 전체 재무 실적을 발표하면서 레트 증후군에 대한 유전자 치료 임상 1/2상 시험의 확대를 강조했습니다.
- 이 회사는 2024년 4분기에 중간 임상 데이터를 공유할 계획이며, 역합병과 민간 자금 조달을 통해 2026년 하반기까지 탄탄한 재무 상태를 유지하고 있습니다.
- NGN-401 유전자 치료제는 투여된 세 명의 환자 모두에서 내약성이 우수했으며, 과발현 관련 독성 징후가 나타나지 않아 정확한 유전자 조절 기술의 잠재력을 보여주었습니다.
- NGN-401 시험의 중간 데이터는 올해 말에 나올 예정이며, 2024년 하반기에 저용량 코호트 1의 등록을 완료하고 2024년 2분기에 고용량 코호트 2의 등록을 시작할 계획입니다.
- CLN5 배튼병에 대한 NGN-101 유전자 치료제의 1/2상 임상시험에 대한 등록이 계속되고 있으며, 2024년 하반기에 중간 데이터와 규제 업데이트가 예상됩니다.
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