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"NM301, 2025년 임상 진입 목표"

[톱데일리] 헬릭스미스가 아데노부속바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터를 이용한 유전자치료제 후보물질 'NM301'의 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭경화증) 동물 실험 결과를 '네이처(Nature)' 자매지인 '진 테라피(Gene Therapy)'에 발표했다.

헬릭스미스에 따르면 NM301은 간세포성장인자(HGF) 이형체 2개를 동시에 발현할 수 있는 재조합 AAV 유전자치료제다. 이번 연구에서는 NM301을 척수강 내로 투여해 그 효능을 평가했다.

실험 결과 개량된 NNM301 투여군에서는 살아 있는 운동뉴런의 개수가 대조군 대비 더 많았고, 성상 세포와 미교아 세포의 활성화가 감소했다. 또한 척수강 내 주입 시 운동뉴런의 퇴행을 지연됨을 관찰 할 수 있었다.

헬릭스미스는 "NM301 투여가 ALS 질환에서 나타나는 주요 조직병리학적 특징을 모두 개선시킬 수 있음을 의미하는 것으로서, HGF를 발현하는 재조합 AAV가 생존율과 운동기능을 감소시킬 수 있다는 결과와 함께 ALS를 근본적으로 치료할 수 있는 가능성이 높다는 것을 의미한다"고 했다.

헬릭스미는 지난해 10월 ALS 집중 프로그램 'DART(Defeating ALS through Regenerative Therapeutics)'을 만들고, NM301과 엔젠시스(VM202), VM507을 루게릭병 파이프라인으로 포함해 투자를 유치하겠다고 발표한 바 있다. 앞서 헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 ALS 환자를 대상으로 소규모 임상 2a를 실시해 안전성과 연수기능의 개선 효과를 관찰한 바 있다.

유승신 헬릭스미스 대표이사는 "ALS는 발병 후 2~5년 내 사망에 이르는 치명적인 질환이지만 대부분 그 발병 원인이 규명되어 있지 않다"라며 "이전에는 HGF의 척수강 내 발현이 생존율을 개선한다는 것을 밝힌 바 있고, 이번에는 운동신경에 대해 직접적으로 작용한다는 것을 관찰했다. 이는 NM301이 ALS을 근본적으로 치료할 가능성이 높다는 것을 의미한다. 2025년에 임상에 진입하는 것이 목표"라고 밝혔다.





톱데일리
신진섭 기자 jshin@topdaily.co.kr