본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
- 인텔리아는 말초신경학회 연례 회의에서 다발성 신경병증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증에 대한 넥시구란 지클루메란(nex-z)의 1상 임상시험에서 긍정적인 2년 추적 데이터를 발표했습니다. .
- 데이터에 따르면 넥스-즈를 1회 투여하면 혈청 TTR 수치가 지속적으로 감소하고 신경병증 장애 척도가 임상적으로 의미 있게 개선되는 것으로 나타났습니다. .
- 특히, 이 결과는 이전에 패티시란으로 치료를 진행했던 환자에서도 개선된 것으로 나타나 더 깊은 TTR 감소가 ATTR 아밀로이드증의 결과를 개선할 수 있다는 가설을 뒷받침합니다. .
- 현재 진행 중인 글로벌 임상 1상 시험은 성인 ATTRv-PN 및 ATTR-CM 환자를 대상으로 하는 두 부분으로 구성되어 있으며, 임상시험 데이터는 clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다. .
- Nex-z는 ATTR 아밀로이드증에 대한 일회성 치료제가 될 가능성이 있는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 활용하며, 리제네론 파마슈티컬스와 협력하여 개발 중입니다(리제네론 파마슈티컬스, .
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[기업개요]
인텔리아 테라퓨틱스는 게놈 편집 회사입니다. 이 회사는 CRISPR/Cas9으로 알려진 생물학적 도구를 활용한 치료제 개발에 주력하고 있습니다. CRISPR/Cas9 게놈 편집 시스템은 Cas9 단백질과 가이드 RNA 서열이라는 두 가지 구성 요소를 포함합니다.
[최근실적추이]
