12월 19일 유니큐어(심볼 QURE)에서 공시한 보도자료를 GPT-3.5 Turbo로 구동되는 씽크풀의 컨텐츠 생성 및 검수 시스템을 통해 요약한 정보입니다.
본 컨텐츠는 AI를 이용한 컨텐츠로, AI기술이 가진 구조적 한계를 가지고 있습니다.
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유니큐어, 헌팅턴병에 대한 AMT-130 유전자 치료제의 1/II상 임상시험에서 긍정적인 중간 결과 발표
- 유니큐어는 헌팅턴병에 대한 유전자 치료제인 AMT-130의 1상/2상 임상시험에서 긍정적인 중간 결과를 발표했습니다.
- AMT-130으로 치료받은 환자들은 자연사 코호트에 비해 신경학적 기능이 보존되고 잠재적인 임상적 이점이 있는 것으로 나타났습니다.
- 질병 진행의 지표인 CSF NfL 수치는 30개월 시점에서 저용량 환자는 기준치 이하로, 고용량 환자는 18개월 시점에서 기준치에 근접하는 등 양호한 경향을 보였습니다.
- AMT-130은 저용량과 고용량 모두에서 내약성이 우수하여 지속적인 임상 개발을 뒷받침했습니다.
- 이 결과는 헌팅턴병 커뮤니티에 고무적이며, 이 치명적인 질환에 대한 잠재적으로 중요한 진전을 제공합니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
유니큐어는 네덜란드에 본사를 둔 유전자 치료 전문 회사입니다. 유니큐어는 유전 질환 및 기타 치명적인 질병으로 고통받는 환자들을 위해 잠재적으로 치료 효과가 있는 1회 투여 치료법을 개발하고자 합니다.
이 회사는 자체적으로 또는 파트너십을 통해 유전자 치료법 파이프라인을 개발합니다.
[최근실적추이]
- 유니큐어는 헌팅턴병에 대한 유전자 치료제인 AMT-130의 1상/2상 임상시험에서 긍정적인 중간 결과를 발표했습니다.
- AMT-130으로 치료받은 환자들은 자연사 코호트에 비해 신경학적 기능이 보존되고 잠재적인 임상적 이점이 있는 것으로 나타났습니다.
- 질병 진행의 지표인 CSF NfL 수치는 30개월 시점에서 저용량 환자는 기준치 이하로, 고용량 환자는 18개월 시점에서 기준치에 근접하는 등 양호한 경향을 보였습니다.
- AMT-130은 저용량과 고용량 모두에서 내약성이 우수하여 지속적인 임상 개발을 뒷받침했습니다.
- 이 결과는 헌팅턴병 커뮤니티에 고무적이며, 이 치명적인 질환에 대한 잠재적으로 중요한 진전을 제공합니다.
[보도자료 원본 보기]
[기업개요]
유니큐어는 네덜란드에 본사를 둔 유전자 치료 전문 회사입니다. 유니큐어는 유전 질환 및 기타 치명적인 질병으로 고통받는 환자들을 위해 잠재적으로 치료 효과가 있는 1회 투여 치료법을 개발하고자 합니다.
이 회사는 자체적으로 또는 파트너십을 통해 유전자 치료법 파이프라인을 개발합니다.
[최근실적추이]